開拓藥業(yè)（09939.HK）8月9日宣布，其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029，治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的中國(guó)I期臨床試驗(yàn)已于8月8日完成所有92名受試者入組給藥。GT20029基于PROTAC技術(shù)開發(fā)，是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的外用PROTAC化合物。
據(jù)介紹，該項(xiàng)在中國(guó)開展的I期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，以評(píng)估GT20029（凝膠/酊）在健康受試者中單、多劑局部外用給藥的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)等特征。該項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)的主要研究者（leading PIs）為復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院張菁教授和武曉捷副教授，預(yù)計(jì)將于2022年第4季度完成鎖庫(kù)并進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。
臨床前研究顯示，GT20029通過(guò)降解AR蛋白可以有效阻斷AR的信號(hào)通路和其生理功能，在局部產(chǎn)生療效的同時(shí)，可以通過(guò)限制皮膚滲透達(dá)到減少全身藥物暴露以獲得更好的安全性。
雄激素性脫發(fā)（AGA），是由于雄激素分泌過(guò)多導(dǎo)致的脫發(fā)，占整體脫發(fā)90%以上。國(guó)家衛(wèi)健委的調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)當(dāng)前有2.5億人有脫發(fā)困擾。痤瘡?fù)瑯优c雄激素變化相關(guān)聯(lián)，它是世界第八大流行疾病?！?019版中國(guó)痤瘡治療指南》中提到，我國(guó)人群截面統(tǒng)計(jì)痤瘡發(fā)病率為 8.1%，有超過(guò) 95% 的人會(huì)不同程度發(fā)生痤瘡?，F(xiàn)有治療脫發(fā)和痤瘡的藥物有限，廣大脫發(fā)和痤瘡群體急需更加安全有效的藥物以解決煩惱。
開拓藥業(yè)研發(fā)的GT20029和福瑞他恩（KX-826）有可能吸引遠(yuǎn)比現(xiàn)有治療方案更多的雄激素性脫發(fā)及痤瘡患者，并重新定義雄激素性脫發(fā)及痤瘡藥物的市場(chǎng)格局，是治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的潛在同類首創(chuàng)局部外用藥物，將在全球市場(chǎng)占據(jù)重要地位。
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“雄激素性脫發(fā)和痤瘡這兩個(gè)適應(yīng)癥都有巨大的未被滿足的臨床需求，開拓藥業(yè)作為首家研發(fā)外用PROTAC技術(shù)的公司，目前正在中美兩國(guó)開展GT20029的I期臨床試驗(yàn)，希望能為全球數(shù)億雄激素性脫發(fā)和痤瘡群體帶來(lái)更多創(chuàng)新有效的治療選擇，同時(shí)也為PROTAC技術(shù)運(yùn)用于局部表面的藥物靶點(diǎn)提供成功案例?！?/p>
近期，開拓藥業(yè)的新藥研發(fā)節(jié)奏明顯加快。就在上周，開拓藥業(yè)8月3日剛剛宣布其自主研發(fā)、潛在全球同類首創(chuàng)的福瑞他恩（KX-826）治療男性雄激素性脫發(fā)（AGA）的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)，已于8月1日完成所有121名患者入組。KX-826的美國(guó)II期臨床試驗(yàn)完成所有患者入組，和本次GT20029的中國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成所有受試者入組給藥，標(biāo)志著開拓藥業(yè)在治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡方面的多重布局正全面展開。
據(jù)了解，開拓藥業(yè)是一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，其研發(fā)以雄激素受體(AR)和腫瘤相關(guān)疾病為核心，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域，諸如新冠、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發(fā)和痤瘡等。開拓藥業(yè)在多款創(chuàng)新藥研發(fā)上堅(jiān)持行業(yè)最高標(biāo)準(zhǔn)，志存高遠(yuǎn)顯示了強(qiáng)烈的自信。
投研電訊資本市場(chǎng)研究員表示，二級(jí)市場(chǎng)上，目前市場(chǎng)對(duì)開拓藥業(yè)-B(09939.HK)的估值，較多集中在普克魯胺新冠適應(yīng)癥藥物這一單純考量上。隨著今明兩年開拓藥業(yè)多個(gè)管線相繼進(jìn)入研發(fā)成果收獲期，尤其是普克魯胺、福瑞他恩等核心產(chǎn)品陸續(xù)上市，其潛在價(jià)值將逐一浮出水面，在資本市場(chǎng)上的估值也將出現(xiàn)跳躍式提升。
